今年，研究人員研發(fā)出了一種新型抗癌藥，命名為 OTS964。該藥物具有通過抑制一種在肺癌、乳腺癌等癌癥中過量表達但正常組織中幾乎不表達的蛋白質的活性，使癌細胞不能完成細胞分裂，進而促進癌細胞死亡的功能，小鼠試驗證實對侵襲性人類肺癌具有良好的治療效果。

    從原理上說，這是一種多種人類癌癥都會表達的蛋白，其作用被認為是促進腫瘤生長。高表達TOPK與乳腺癌和肺癌患者的預后不良有關。早在十年前，研究人員就找到了OTS964的靶分子，但花了近10年的時間來找到抑制它的一種有效方法。在zui初篩選的300,000 個化合物，然后合成了其中的1,000 多個，并且從中找到了對人類zui有效、非常有前景的幾種。TOPK（T originated protein kinase，T細胞起源蛋白激酶）在細胞分裂晚期起到重要作用，能促進腫瘤生長，其高表達導致病人預后不佳。沒有TOPK，細胞在分裂晚期不能形成閉合的細胞膜，因此細胞內物質外溢，導致細胞死亡。TOPK的表達在乳腺癌、腦癌、肝癌、膀胱癌和其他實性腫瘤，以及幾種白血病中的表達都被上調了，是一個非常好的OTS964靶標。

    OTS964的前生是OTS514，后者也能有效殺死癌細胞，但是卻會干擾新生血紅細胞和白細胞的生成，而且還會增加血小板的數量。后來研究人員將藥物封存在脂質體中后，就發(fā)現這種副作用消失了。OTS964可以口服，也可以靜脈注射?？诜臅r候毒性小，耐受性良好。靜脈注射時，該藥物通過一種脂質載體來轉運，藥效與口服一樣好，但副作用更小。小鼠實驗證實，這兩種方式都能*抑制移植性腫瘤（transplanted tumors）。目前研究人員正在與腫瘤學家共同努力，希望能在2015年開展I期臨床試驗。