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研究員指出:“這些研究支持這一概念,即患者特異性細胞可以用來培育腸道。這為研究許多可引起腸衰竭的疾病和狀況,提供了一種新的方法,從出生時就出現(xiàn)的遺傳病,到生命后期出現(xiàn)的疾病,如癌癥和克羅恩病。這些研究也會推進可替代損壞人體腸道的組織培育的*目標。”
科學家們使用誘導多能干細胞(iPSCs)——可以轉(zhuǎn)化為人體的各種組織,來產(chǎn)生腸道類器官。該研究小組將從皮膚和血樣中提取的成人細胞,轉(zhuǎn)化成“空白”的iPSCs,然后,將干細胞置于一種特殊的分子雞尾酒中,這樣它們就會形成腸道類器官。
然后,研究人員將這種人類類器官移植到小鼠的腎臟囊體中,提供一種必要的血液供應,使類器官細胞發(fā)育成為*成熟的人類腸道組織。研究人員指出,這一步是再生醫(yī)學的一個主要進步性標志,世界各地的科學家已經(jīng)為之奮斗了許多年。
研究中使用的小鼠,通過基因工程改造,它們的免疫系統(tǒng)會接受人體組織的引入。根據(jù)研究人員介紹,移植程序需要微觀水平上的*。但是研究發(fā)現(xiàn),一旦附著于小鼠腎臟,細胞就憑自己的力量生長和繁殖。研究中的每只小鼠都產(chǎn)生了大量的功能*的完整人腸道。研究人員成功地在小鼠中培育出人類腸道組織。這項研究描述了一種可用于腸道疾病研究的的模型,科學家們稱,通過進一步的轉(zhuǎn)化研究,該研究可能zui終帶來生物工程個性化人類類器官,用于治療胃腸道疾病。
研究員稱:“黏膜內(nèi)層包含所有的分化細胞,并且通過腸道干細胞增殖不斷地更新自我。此外,黏膜可發(fā)展出培養(yǎng)皿中并不明顯的吸收和消化能力。重要的是,腸道的肌肉層也發(fā)展。”
這對患者來說意味著什么?
這項新發(fā)現(xiàn),對于那些出生就具有遺傳缺陷(影響其消化系統(tǒng))的人,或者那些因癌癥而失去其腸道功能的人,以及克羅恩病和其他相關的炎癥性腸疾病(IBD)患者來說,可能是好消息。
利用iPSCs生成的組織其優(yōu)勢在于,治療過程將涉及患者自己的組織,從而消除了預防移植排斥反應的終生藥物風險和費用。
然而,研究人員警告稱,為了將實驗室培養(yǎng)的組織替代物轉(zhuǎn)化為醫(yī)學實踐,還需要多年的進一步研究。同時,該發(fā)現(xiàn)通過加快藥物開發(fā)和個性化醫(yī)學概念,可能還具有其他更直接的效益。
當前開發(fā)新藥的過程,依賴于*和不完善的動物測試過程。實驗室中有希望的化合物,是在動物中進行檢測,來模擬人類疾病和狀況。許多化合物在小鼠中被證明是有效和安全的,但是在人類臨床試驗中卻不成功。其他人有不同的結(jié)果,某些患者群可明顯受益于新的藥物,但是其他人卻經(jīng)受了有害的副作用。
實驗室培養(yǎng)的類器官,通過允許早期藥物研究直接發(fā)生在人類組織上,有可能替代大多數(shù)的動物試驗階段。研究人員稱,直接進入人體組織測試,可以使藥物開發(fā)過程節(jié)省好多年的時間。
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