生物技術(shù)行業(yè)組織（BIO）和機(jī)構(gòu)調(diào)研服務(wù)公司BioMedTrackerzui近聯(lián)合開展的一項(xiàng)調(diào)查研究顯示，在7大治療領(lǐng)域中，*藥物的Ⅲ期試驗(yàn)成功率zui低，在7年內(nèi)只有34%的抗癌候選藥物順利通過(guò)了Ⅲ期試驗(yàn)的評(píng)價(jià)。位居倒數(shù)第二的是*藥物，Ⅲ期試驗(yàn)成功率為46%；自身免疫藥物的成功率zui高，達(dá)到了63%。
而且，抗癌藥的Ⅱ期試驗(yàn)成功率也位居倒數(shù)第二，只比成功率zui低的*藥物高1%。
這項(xiàng)調(diào)查研究對(duì)BioMedTracker數(shù)據(jù)庫(kù)中2003年底~2010年底超過(guò)4200種藥物的臨床研究狀況進(jìn)行了分析，共涉及7300余種適應(yīng)證。研究涉及美國(guó)以通過(guò)審批為目的開展藥物研發(fā)工作的各類企業(yè)，涵蓋大型制藥企業(yè)和小型生物技術(shù)企業(yè)、國(guó)營(yíng)企業(yè)和私營(yíng)企業(yè)。
2月15日，在紐約召開的BIO CEO和投資者大會(huì)上，臨床試驗(yàn)成功率小組討論中報(bào)告了這項(xiàng)調(diào)查的結(jié)果總結(jié)。BIO稱，隨后將發(fā)表完整的調(diào)查報(bào)告。
對(duì)于所有藥物和生物制劑，從Ⅰ期試驗(yàn)到zui終通過(guò)FDA審批的總成功率大約在9%左右，主要適應(yīng)證的成功率遠(yuǎn)遠(yuǎn)高于次要適應(yīng)證，分別為14.5%和3.2%。
抗癌藥的成功率低于平均水平。按主要適應(yīng)證計(jì)算，癌癥治療領(lǐng)域的總成功率為11%，位居倒數(shù)第二，略優(yōu)于*領(lǐng)域。若按次要適應(yīng)證計(jì)算，癌癥治療領(lǐng)域從Ⅰ期試驗(yàn)到zui終獲批的成功率只有2%，在這一指標(biāo)上，內(nèi)分泌和呼吸治療領(lǐng)域的成功率zui低。
按主要適應(yīng)證計(jì)算，感染性疾病領(lǐng)域的總成功率zui高，達(dá)到了15%；若按次要適應(yīng)證計(jì)算，自身免疫性疾病領(lǐng)域的總成功率zui高，達(dá)到了7%。
失敗原因待分析
這項(xiàng)調(diào)查還對(duì)癌癥治療領(lǐng)域的總成功率進(jìn)行了細(xì)分，頭頸癌治療藥物的成功率zui高，達(dá)到了19%；其次是腎細(xì)胞癌，成功率為15%；非小細(xì)胞肺癌治療藥物的成功率zui低，只有2%。
BioMedTracker生物技術(shù)行業(yè)分析師Michael Hay在公布調(diào)查結(jié)果的新聞發(fā)布會(huì)上說(shuō)：“特別值得注意的是，雖然癌癥是藥物研發(fā)zui活躍的領(lǐng)域，但抗癌藥要成功進(jìn)入臨床是zui難的。”
2月8日，FDA腫瘤藥物咨詢委員會(huì)書面認(rèn)可了FDA提出的嚴(yán)格把握快速審批標(biāo)準(zhǔn)的若干項(xiàng)提案，建議普遍要求申請(qǐng)方開展隨機(jī)試驗(yàn)而非單組試驗(yàn)，并開展范圍更廣的上市后研究以證實(shí)藥物的臨床療效。
癌癥治療領(lǐng)域的成功率很低，加之針對(duì)這類藥物的監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)也日趨嚴(yán)格，這可能會(huì)令大型制藥企業(yè)、生物技術(shù)企業(yè)和風(fēng)險(xiǎn)投資家暫停向失敗率zui高的癌癥適應(yīng)證研究領(lǐng)域投資。
會(huì)上也指出了這項(xiàng)調(diào)查的幾點(diǎn)局限性，其中包括時(shí)間跨度問(wèn)題，在這7年內(nèi)沒有取得進(jìn)展以及仍在繼續(xù)開展某一階段試驗(yàn)的臨床研究項(xiàng)目都沒有納入成功率的計(jì)算。而且也沒有分析失敗的原因，比如是出于經(jīng)濟(jì)原因還是由于數(shù)據(jù)太差。
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