依維莫司可明顯抑制結(jié)節(jié)性硬化癥的發(fā)展
2012年11月20日 訊 /生物谷BIOON/ --近日,刊登在雜志The Lancet上的一篇研究報(bào)告中,來(lái)自辛辛那提兒童醫(yī)院的研究者表示,一種用于治療移植器官排斥反應(yīng)的藥物可以明顯降低結(jié)節(jié)性硬化癥(TSC)患者的腦瘤發(fā)展,結(jié)節(jié)性硬化癥是一種在機(jī)體重要器官上引發(fā)腫瘤的遺傳性疾病。
研究揭示了藥物依維莫司在抑制結(jié)節(jié)性硬化癥病人腦瘤生長(zhǎng)上所表現(xiàn)出的作用。III期臨床試驗(yàn)中,研究者對(duì)117名患有TSC病癥的患者隨機(jī)使用藥物依維莫司和安慰劑進(jìn)行治療,隨后研究者用MRI技術(shù)對(duì)患者的腫瘤體積進(jìn)行監(jiān)測(cè)。
基于此前的研究,美國(guó)FDA已經(jīng)批準(zhǔn)了依維莫司用于對(duì)病人的治療,而這項(xiàng)研究又再次肯定了前期研究的結(jié)果,研究者表示,腦積水通常和腦瘤發(fā)生相關(guān),因?yàn)樗鼈兾挥诖竽Xzui深處。研究者發(fā)現(xiàn),在TSC患者過(guò)度生長(zhǎng)的腫瘤細(xì)胞中發(fā)現(xiàn)的mTOR途徑也在癌癥和其它病癥中被發(fā)現(xiàn),比如阿爾茲海默氏癥,II型糖尿病以及帕金森疾病等,這就使得依維莫司-mTOR的抑制劑成為了治療mTOR相關(guān)疾病的候選藥物。
在美國(guó),大約有50,000個(gè)兒童和成年人患有TSC疾病,*幾乎有100萬(wàn)人患有此病,研究者的這項(xiàng)研究對(duì)于開(kāi)發(fā)治療結(jié)節(jié)性硬化癥的療法提供了新的希望。