BioNTech AG與Genevant Sciences宣布將合作開發(fā)5種mRNA治療方案，用于治療醫(yī)療需求很高的罕見病。兩家公司還達成了一系列*許可，將Genevant的遞送技術應用于BioNTech的5個腫瘤學項目。
除了在細胞和基因療法以及蛋白質(zhì)療法上具有優(yōu)勢，BioNTech還是研發(fā)mRNA療法的行業(yè)，擁有廣泛的科學專業(yè)知識、制造基礎設施、廣泛的學術網(wǎng)絡、以及對該技術作用機制和臨床應用的深刻理解。此外，它還具有創(chuàng)新、可擴展的“及時”制造能力，可以為患者量身定制治療方案。
Genevant的脂質(zhì)納米粒子（LNP）平臺是目前極少數(shù)經(jīng)臨床驗證的LNP遞送技術之一，其安全性和有效性已在包含400多名患者的多個臨床項目中進行了評估。Genevant的遞送技術可以促進涵蓋廣泛有效載荷的治療方法。Genevant已經(jīng)開始開發(fā)多種RNA模式的項目。
兩家公司的合作能將Genevant業(yè)界的LNP遞送技術與BioNTech前沿的mRNA藥物發(fā)現(xiàn)平臺相結合，開發(fā)出best-in-class的治療方法。兩家公司都擁有GMP級的制造能力和基礎設施。
根據(jù)協(xié)議條款，Genevant和BioNTech將共同開發(fā)和推廣5個mRNA項目。Genevant和BioNTech將以50/50的比例共同承擔和分享這些項目的成本和受益。公司預計會在2020年啟動臨床開發(fā)。
BioNTech聯(lián)合創(chuàng)始人兼執(zhí)行官Ugur Sahin教授說：“與Genevant的合作伙伴關系將使我們能夠獲得一個、經(jīng)臨床驗證的LNP遞送平臺。Genevant的肝臟靶向平臺補充了我們現(xiàn)有的樹突細胞特異性遞送mRNA編碼抗原的能力，用于癌癥疫苗管線的開發(fā)。”
Genevant執(zhí)行主席Paris Panayiotopoulos說：“這種50/50合作開發(fā)罕見病mRNA療法的模式，表明了‘best-in-class’核酸及其遞送方式在RNA藥物開發(fā)中的重要性。BioNTech令人印象深刻的分子設計專業(yè)知識，和Genevant在RNA遞送方面的地位，是為幾乎沒有治療選擇的罕見病患者開發(fā)前沿mRNA療法的理想組合。”
