帕金森病研究取得重大突破

來自澳大利亞昆士蘭大學的一項新研究可能導致人們開發(fā)出治療帕金森病的新方法，而且在未來有潛力用于治療將近50種其他疾病。

在帕金森病---影響著*大約800萬人---中，大腦內(nèi)至關重要的神經(jīng)元發(fā)生功能故障或者死亡。

在這項研究中，來自昆士蘭大學分子生物科學研究所的研究人員研究了一種干擾神經(jīng)元內(nèi)的物質運輸并且允許廢棄產(chǎn)物堆積從而導致帕金森病的基因突變。相關研究結果發(fā)表在2016年8月26日那期Journal of Biological Chemistry期刊上，論文標題為“Parkinson Disease-linked Vps35 R524W Mutation Impairs the Endosomal Association of Retromer and Induces α-Synuclein Aggregation”。

論文通信作者、昆士蘭大學分子生物科學研究所副教授Rohan Teasdale說，之前的研究已表明逆運復合體（retromer，一種負責細胞內(nèi)生物物料運輸?shù)牡鞍讖秃象w）功能障礙與帕金森病相關聯(lián)，但是背后的生物學原因迄今為止仍是未知的。

Teasdale說，“我們鑒定出逆運復合體中的蛋白Vps35在一些帕金森病患者體內(nèi)發(fā)生突變（R524W），從而導致神經(jīng)元內(nèi)的運輸網(wǎng)絡變得擁擠起來。”

“因此，它似乎表明負責回收這些神經(jīng)元內(nèi)的物質的蛋白復合體不能夠達到他們正常的作用位置，而且如果沒有它們的支持，大腦中的這些神經(jīng)元就不能夠自我清除廢棄產(chǎn)物，從而會增加細胞死亡的可能性。”

“這種細胞死亡隨后導致帕金森病癥狀，如顫抖和肌肉僵硬。”

Teasdale說，這項研究仍然處于早期階段，但是這一發(fā)現(xiàn)有潛力改善針對帕金森病癥狀而不是病因的療法。

他說，“作為這項研究的一部分，我們擴大這些神經(jīng)元內(nèi)的運輸網(wǎng)絡從而恢復運輸流量，因此這些神經(jīng)元可能能夠自我清除廢棄產(chǎn)物。”

“我們認為擴大這些神經(jīng)元的回收能力可能能夠阻止或顯著延緩帕金森病發(fā)展。”

Teasdale說，同樣的治療原則可能能夠用于將近50種其他的由細胞內(nèi)廢物產(chǎn)物堆積導致的疾病。

這些被稱作溶酶體病的疾病影響體內(nèi)的不同部分，如骨骼、大腦、皮膚、心臟和中樞神經(jīng)細胞，而且在年輕小孩中特別常見。