一項有關在HIV患者的基因中嵌入新的基因的安全性和功效的新的研究顯示，現(xiàn)在的數(shù)百萬HIV的帶原者有一天可以接受組合基因療法的治療。
據(jù)6月16日的《科學 - 轉(zhuǎn)化醫(yī)學》雜志報道說，一項有關在HIV患者的基因中嵌入新的基因的安全性和功效的新的研究顯示，現(xiàn)在的數(shù)百萬HIV的帶原者有一天可以接受組合基因療法的治療。該技術可能取代目前的大多數(shù)病人所遵循的詳盡的多種藥物的治療方法。在該項研究中，David DiGiusto及其同僚用基因療法將患者血液細胞中的一小部分改變成能抵抗HIV的細胞。文章的作者認為，這種技術也許還能夠延緩或防止患者從HIV帶原者進展到全面的AIDS。在人體中加進額外的基因序列是有風險的，然而這一研究利用一種臨床上的情況來設計一種可將對受試者的額外風險zui小化的試驗。血癌或淋巴瘤在AIDS病人中很普遍。對他們的治療方法常常是用*方法清除他們的有病的骨髓，接著再移植他們自己的（從前保留下來的）健康血細胞。
由于在本研究中的患者將會接受他們自己血細胞的移植，因此研究人員能夠?qū)⒁环N攜帶有抗HIV基因的慢病毒載體加入到4個病人的一些血細胞之中，這些血細胞連同那些正常的移植細胞被移植到病人的體內(nèi)。該載體一旦進入細胞之中，它就開始產(chǎn)出武裝了三種不同武器以防止HIV病毒復制的RNA分子。令人感到鼓舞的是，這些病人中沒有一人出現(xiàn)中毒的體征，而來自所有4位病人的血細胞都含有移植的抗HIV基因的跡象，而其數(shù)量在18個月后在2位病患中還有所增加。更令人感到有希望的是，在移植之后的長達2年的時間中，那些血細胞還在表達這些抗HIV的基因。這些結果表明，這一術療看來是安全的，而那些通過基因療法而給予細胞的病人體外的新的遺傳物質(zhì)一旦植入后就能夠存活下來。但是，艱難的障礙仍然存在，科學家們現(xiàn)在必須確認，那些接受了保護性基因的細胞仍然是有功能的，并且不會被機體摧毀。下一個挑戰(zhàn)是確保這些干細胞開始分裂，而且它們的后代攜帶并能使用這些抗HIV的保護性基因。一則相關的Perspective對這些發(fā)現(xiàn)對HIV/AIDS研究具有什么意義做了討論。
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