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上海誠(chéng)凜生物科技有限公司

用基因編輯法對(duì)付艾滋病

時(shí)間:2014-4-24閱讀:619
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本期的新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志(New England Journal of Medicine)上發(fā)表一項(xiàng)安全有效的HIV基因治療臨床試驗(yàn)。研究者們用鋅指核酸酶(zinc-fingernucleases,ZFNs)破壞了12名艾滋病患者免疫細(xì)胞中的CCR5基因,顯著提高了病人對(duì)HIV的抵抗力。

CCR5基因編碼的蛋白對(duì)于大多數(shù)HIV毒株進(jìn)入人類T細(xì)胞是必需的,因此有些CCR5基因突變的人就具備了對(duì)HIV的抗性。2008年研究者們給一名艾滋病患者移植了CCR5基因突變的骨髓干細(xì)胞,而后這名患者的病情得到了控制。然而,用骨髓移植來(lái)治療大量的艾滋病患者并不可行,研究者們于是考慮用定位基因編輯的方法在病人自己的免疫細(xì)胞中制造CCR5突變。

他們選擇了12位靠抗逆轉(zhuǎn)錄病毒藥物控制病情的艾滋病患者,抽出他們的血液,在體外培養(yǎng)血細(xì)胞。然后他們用一種商品化了的鋅指核酸酶破壞血細(xì)胞中的CCR5基因,再把這些細(xì)胞輸回病人體內(nèi)。其中6名病人停止服藥,但他們的HIV水平反彈比通常情況下慢了很多,而他們的T細(xì)胞水平有了顯著的提高。

這一治療方法顯示出了相當(dāng)可觀的前景。將來(lái)一方面更新更*的酶用于基因編輯可以提率并提供更多的選擇,另一方面,如果突變?cè)煅杉?xì)胞中的CCR5基因在輸給病人則有望讓病人能夠持續(xù)產(chǎn)生抗HIV的T細(xì)胞。

此外,該技術(shù)還給其它一些疾病,如鐮刀形紅細(xì)胞癥的治療提供了新的思路。

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